Úvod:
Srdeční postižení při AL amyloidóze je známkou velice závažné prognózy s mediánem přežití 6 měsíců bez léčby. Zachovalá systolická funkce levé komory umožňuje podání vysokodávkovaného melfalanu (HD MEL) s následnou transplantací periferních kmenových buněk (ASCT). U pacientů s přítomným srdečním selháním (SS) je proto nutné nejprve provést srdeční transplantaci (OTS) a poté indikovat kurativní hematologickou léčbu.
Soubor pacientů:
Popisujeme 3 pacienty (2 muži a 1 žena) se SS na podkladě AL amyloidózy, kteří podstoupili OTS a s odstupem 6 měsíců HD MEL s ASCT.
Výsledky:
Pacient A (*1955) se srdeční AL amyloidózou diagnostikovanou z endomyokardiální biopsie (EMB) podstoupil OTS 8/2010. Následně byla provedena HD MEL s ASCT 3/2011 bez dosažení kompletní remise (CR), proto bylo podáno celkem 7 cyklů CHT v režimu BDD s dosažením CR. Funkce srdečního graftu je normální 41 měsíců po OTS.
Pacient B (*1962) s těžkým SS bez průkazu amyloidu z EMB podstoupil OTS 6/2010. V explantátu potvrzena fokální depozita amyloidu. HD MEL s ASCT byla provedena 1/2011. Nebylo však dosaženo CR, proto byla indikována CHT v režimu CVD a následně RAD s dosažením velmi uspokojivé PR. Postupný nárůst FLC vedl k reASCT 8/2013, opět bez dosažení CR. Funkce srdečního štěpu je dobrá 43 měsíců po OTS.
Pacientka C (*1949) se srdeční amyloidózou potvrzenou z EMB podstoupila OTS 5/2012. V plánu byla HD MEL s ASCT, která však nebyla provedena, neboť pacientka dosáhla CR, pravděpodobně při souběžně podávané imunosupresivní terapii. Pacientka je nyní ve stabilním stavu s normální funkcí srdečního graftu 20 měsíců po OTS.
Závěr:
SS při AL amyloidóze je závažné onemocnění s velmi špatnou prognózou. Předřazení OTS u selektovaných nemocných bez multiorgánového postižení umožní podání kurativní hematologické léčby, což vede k dramatickému zlepšení přežívání postižených jedinců.